雷竞技app下载最新ExCEEd Orphan Distribution d.o.o是一家位于克罗地亚的全资子公司，是一家为罕见疾病治疗提供完整业务解决方案的公司雷电竞app下载官方版iosMirum Pharmaceuticals, Inc.，一家致力于开发罕见肝脏疾病治疗方法的生物制雷电竞app下载官方版ios药公司，拥有LIVMARLI的分销和营销权™(maralixibat)口服液在中欧和东欧6个国家，包括克罗地亚，Czechia匈牙利、波兰、斯洛伐克和斯洛文尼亚。
FDA最近批准LIVMARLI在美国上市，作为第一个也是唯一一个批准用于治疗1岁及以上Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒症的疗法。LIVMARLI用于治疗ALGS患者的胆汁淤积性肝病的欧洲上市许可申请已经在进行中，预计将在2022年下半年完成。
ExCEEd Orphan首席执行官兼创始合伙人Jiri Hermanek评论道:雷竞技app下载最新
”我们非常高兴地宣布这一合作，使我们各国的ALGS患者能够使用LIVMARLI。应该LIVMARLI如果获得EMA的批准，患者将有一种新的创新治疗方法来解决他们的疾病，在美国以外，没有可用的治疗方法，许多患者死于肝移植。LIVMARLI®这将是ExCEEd Orphan不断增长的罕见疾病药物销售组合的重要补充，我们完全致力于将这种独特的药物带给所有国家有需要的患者。”雷竞技app下载最新
关于LIVMARLI™(maralixibat)口服液
LIVMARLI™(maralixibat)口服液是一种口服，每日一次的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，已获美国食品和药物管理局批准，用于治疗1岁及以上Alagille综合征患者的胆汁潴留性皮肤痒症。
关于Alagille综合征
Alagille综合征(ALGS)是一种罕见的遗传性疾病，患者胆管异常狭窄、畸形和数量减少，导致胆汁积聚在肝脏，最终导致进行性肝病。据估计，ALGS的发病率为三万分之一。在ALGS患者中，多个器官系统可能受到突变的影响，包括肝脏、心脏、肾脏和中枢神经系统。胆汁酸的积累会阻止肝脏正常工作以清除血液中的废物，根据最近的报道，60%至75%的ALGS患者在成年前进行了肝移植。ALGS肝损伤引起的体征和症状包括黄疸(皮肤发黄)、黄瘤(皮肤下胆固醇沉积畸形)和瘙痒(瘙痒)。2．ALGS患者所经历的瘙痒是所有慢性肝病中最严重的之一，大多数受影响的儿童在生命的第三年出现。
关于雷竞技app下载最新超越孤儿s.r.o
雷竞技app下载最新ExCEEd Orphan由五位来自中东欧国家的罕见病专家于2018年成立。公司专注雷电竞app下载官方版ios于罕见疾病的创新治疗，并在该领域推出创新药物方面拥有丰富的经验。雷竞技电竞体育竞猜平台ExCEEd Orphan的产品组雷竞技app下载最新合包括血液学、神经学、免疫学和代谢疾病等治疗领域的产品。
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关于Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.是一家致力于改变罕见肝脏疾病治疗的生物制药公司。雷电竞app下载官方版ios
Mirum的晚期研发项目包括口服回肠胆管酸转运蛋白(IBAT)抑制剂maralixibat (LIVMARLI)和口服IBAT抑制剂volixibat (volixibat)，前者正在对进行性家族性肝内胆汁淤滞和胆道闭锁进行研究，后者正在对妊娠期肝内胆汁淤滞和原发性硬化性胆管炎进行评估。米irum还获得了Vivet Therapeutics SAS的独家选择权，分别开发和商业化用于PFIC3和PFIC2的基因治疗项目VTX-803和VTX-802，随后进行了临床前评估和研究性新药使能研究。